Um levantamento da coluna, com base em informações do Ministério da Saúde, revela que 43,4% dos medicamentos contra doenças raras e ultrarraras analisados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) em 2023 e 2024 foram barrados de serem incorporados ao SUS. Dez dos 23 medicamentos solicitados não obtiveram aprovação, embora o índice represente uma melhoria em relação aos dois últimos anos do governo anterior, quando 65% dos pedidos foram negados.
Os números parciais de janeiro a setembro de 2024 mostram que, dos nove medicamentos avaliados, cinco foram aprovados e quatro negados. Entre os medicamentos barrados está o pegvisomanto, utilizado no tratamento da acromegalia, uma condição que causa crescimento excessivo em partes do corpo. A Conitec também negou a inclusão de um inibidor da C1 esterase, que é usado para tratar angioedema hereditário.
As doenças raras afetam principalmente crianças e envolvem cuidados contínuos e multidisciplinares. Estima-se que existam cerca de 5 mil tipos diferentes de doenças raras, afetando entre 263 milhões e 446 milhões de pessoas globalmente. A análise da Conitec muitas vezes prioriza questões econômicas, levando a uma maior taxa de negativas. Entidades representativas de pacientes, como a Associação Maria Vitória de Doenças Raras (AMAVI Raras), têm solicitado maior participação nas decisões da comissão, argumentando que a importância do diagnóstico precoce e da disponibilidade de medicamentos é frequentemente negligenciada.
O Ministério da Saúde, por sua vez, destacou que desde a criação da Conitec em 2011, aproximadamente 55% das demandas recebidas foram aprovadas. De janeiro de 2023 a setembro de 2024, a pasta incorporou 47 tecnologias ao SUS, das quais 15 são voltadas para o tratamento de doenças raras.
